Cardiovasculaire Geneeskunde.nl

Factor Xa remmer antidotum in ontwikkeling krijgt FDA breakthrough therapie-status

Nieuws - Nov. 26, 2013


De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft een breakthrough therapie-status toegekend aan Portola Pharmaceuticals, Inc, voor andexanet alfa (PRT4445); het antidotum in ontwikkeling tegen Factor Xa remming.
Toekenning van de FDA breakthrough therapie-status is bedoeld om de ontwikkeling en de beoordeling van middelen voor ernstige of levensbedreigende condities te bespoedigen. Portola volgt een Accelerated Approval pathway voor andexanet alfa, het eerste middel in de klasse, en beoogt in 2014 studies te starten die tot registratie kunnen leiden.
 
Fase 2 resultaten hebben totnogtoe aangetoond dat andexanet alfa direct de antistollingsactiviteit van Factor Xa remmers teniet kan doen door middel van een korte intraveneuze bolus. De inactivatie kan indien nodig worden verlengd door toediening van een langer infuus van andexanet alfa. Wanneer de toediening wordt gestopt, wordt andexanet alfa snel geklaard en kan antistollingstherapie snel worden herstart; hetgeen cruciaal is voor patiënten met al bestaande protrombotische condities.
Andexanet alfa vangt met hoge specificiteit zowel directe als indirecte Factor Xa-remmers weg uit het bloed. Eenmaal gebonden kunnen de Factor Xa remmers niet meer endogeen Factor Xa binden en remmen, waardoor de normale haemostatische processen kunnen worden hersteld.
Andexanet alfa’s specifieke werkingsmechanisme kan ook de kans op ernstige complicaties en interacties met andere veelgebruikte middelen verminderen. Er zijn geen ernstige complicaties of antilichamen tegen Factor Xa of Factor X waargenomen in de lopende fase 2 studies.
 
“Het besluit van de FDA om andexanet alfa als breakthrough therapie aan te merken bevestigt de urgente noodzaak voor een antidotum voor Factor Xa remmers, en wij geloven dat het aantoont dat andexanet alfa’s eigenschappen en resultaten het onderscheidt van andere middelen die momenteel gebruikt worden of die in ontwikkeling zijn,” aldus William Lis, chief executive officer bij Portola, in een persbericht.
 
Bron: persbericht Portola Pharmaceuticals, 25 November 2013.

Deel deze pagina met collega's en vrienden: