Op weg naar consensus over geschikte eindpunten in klinisch hartfalenstudies

De waarde van data verkregen in klinische studies hangt grotendeels af van de keuze van het eindpunt in de studie-opzet. Relevante klinische uitkomsten in hartfalenstudies variëren van sterfte door alle of door specifieke oorzaken of algemene of specifieke morbiditeit, tot samengestelde eindpunten die zowel mortaliteit als morbiditeit in ogenschouw nemen, tot veiligheids- en patiëntgerapporteerde uitkomsten.

Momenteel is er een gebrek aan consensus over de meest geschikte eindpunten ten aanzien van klinisch belang, gevoeligheid, betrouwbaarheid en consistentie.
Als gevolg van betere implementatie van evidence-based behandelingen, nemen de event rates af. Daarom zijn traditionele eindpunten mogelijk niet meer geschikt. Therapeutische doelen en onderliggende aandoeningen verschillen tussen het spectrum van patiënten met acuut of chronisch hartfalen, of hartfalen met behoud van ejectiefractie. Daarom moeten eindpunten worden aangepast aan de eigenschappen van iedere studiepopulatie.

De Heart Failure Association van de European Society of Cardiology stelde zich, samen met relevante wetenschappelijke professionals, tot doel een kader voor consensus op te stellen. Het rapport dat de aanbevelingen samen vat van deze commissie om een gedeelde visie te bereiken ten aanzien van hartfalen-eindpunten in klinische studies, is nu gepubliceerd in het European Journal of Heart Failure [1].

Sterkte en zwakke punten en controverses en bestaande consensus over eindpunten worden besproken. Bovendien legt het rapport onzekere gebieden bloot die meer onderzoek vragen.
Dit rapport moet dienen als naslagwerk voor onderzoekers en sponsoren die studies opzetten.
 
Bron

1. Clinical outcome endpoints in heart failure trials: a European Society of Cardiology Heart Failure Association consensus document. Zannad F, Alonso Garcia A, Anker SD, et al. Eur J Heart Fail 19 June 2013, 10.1093/eurjhf/hft095