Cardiovasculaire Geneeskunde.nl

Eerste positieve opinie van regulerende instantie voor PCSK9-remmer

26 mei 2015 - nieuws

De Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) van de European Medicines Agency (EMA) heeft een positieve opinie aangenomen voor de marketing authorisatie van evolocumab, waarmee zij goedkeuring aanbevelen voor gebruik bepaalde patiëntengroepen met hoog cholesterol. Evolocumab is een volledig humaan monoklonaal antilichaam in ontwikkeling, dat proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK) remt. PCSK9 maakt dat LDL-receptoren worden afgebroken, waardoor de capaciteit van de lever om LDL-c uit het bloed te verwijderen afneemt. Evolocumab is ontworpen om PCSK9 te binden en de binding van PCSK9 aan LDL-receptoren op het leveroppervlak te remmen. In afwezigheid van PCSK9 zijn er meer LDL-receptoren op het oppervlak van de lever om LDL-c uit het bloed te verwijderen.

De CHMP beveelt aan om marketing authorisatie voor evolocumab af te geven voor:
  • De behandeling van volwassenen met primaire hypercholesterolaemie (heterozygote familiaire en niet-familiaire (HeFH) of gemengde dyslipidaemie, als aanvulling op dieet:
      - in combinatie met een statine of statine met andere lipideverlagende therapie in patiënten die geen LDL-c doelstellingen behalen met de maximaal getolereerde dosering van een statine, of
      - in combinatie met andere lipideverlagende behandelingen in patiënten die statine-intolerant zijn, of voor wie een statine gecontraïndiceerd is.
  • De behandeling van volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder met homozygote familiaire hypercholesterolaemie (HoFH) in combinatie met andere lipideverlagende behandelingen.
Het effect van evolocumab op cardiovasculaire morbiditeit en mortaliteit is nog niet vastgesteld.
“We zijn verheugd om een positieve mening van de CHMP te ontvangen voor evolocumab, omdat het een belangrijke stap is in het verschaffen van een nieuwe behandeloptie voor patiënten met hoog cholesterol, wie het niet lukt om hun LDL-c doelstellingen te behalen met de huidige beschikbare middelen in de Europese Unie,” zegt Sean E. Harper, M.D., executive vice president of Research and Development bij Amgen. “Ongecontroleerde hoge cholesterol is een last voor de gezondheidszorg en we zien ernaar uit om samen te werken met de regulerende instanties om evolocumab bij patiënten in heel Europa te krijgen.” De positieve uitspraak van de CHMP zal nu worden overwogen door de Europese Commissie (EC), welke de autoriteit heeft om geneesmiddelen voor de Europese Unie goed te keuren.

De CHMP mening is gebaseerd op data van ongeveer 6800 patiënten, inclusief meer dan 4500 patiënten met hoog cholesterol in 10 fase 3 studies. De fase 3 studies evalueerden de veiligheid en effectiviteit van evolocumab in patiënten met verhoogd cholesterol, inclusief patiënten op statines met of zonder andere lipideverlagende therapieën: patiënten die geen statines verdragen; patiënten met HeFH, en patiënten met HoFH.
 

Bron:

Persbericht Amgen 22 Mei 2015