Cardiovasculaire Geneeskunde.nl

Statinebehandeling effectief bij pediatrische patiënten met homozygote FH

Efficacy of Rosuvastatin in Children With Homozygous Familial Hypercholesterolemia and Association With Underlying Genetic Mutations

Stein EA, Dann EJ, Wiegman A, et al. - J Am Coll Cardiol. 2017;70(9):1162-1170

Achtergrond

Rosuvastatine vermindert significant LDL-C niveaus bij volwassenen met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH), maar gegevens bij pediatrische patiënten zijn beperkt [1]. Er is ook een gebrek aan gegevens over het gebruik van lomitapide, mipomersen en evolocumab, evenals aferese bij jonge kinderen met HoFH [2,3].

In deze internationale studie werd de werkzaamheid en veiligheid van rosuvastatine op LDL-C en andere lipiden, lipoproteïnen en apolipoproteïnen geëvalueerd in vergelijking met placebo bij 13 kinderen en adolescenten <18 jaar met HoFH. Bovendien werd de associatie tussen HoFH genotypen en de LDL-C respons op rosuvastatine beoordeeld in een bredere HoFH populatie van zowel kinderen als volwassenen.

Patiënten met ten minste 1 van de volgende kenmerken konden worden geïncludeerd in de studie:

Patiënten die in aanmerking kwamen voor inclusie staakten alle lipidenverlagende therapie behalve ezetimibe en/of aferese, en kregen dagelijks rosuvastatine 10 mg gedurende 4 weken in de inloopfase. Vervolgens werden ze 1:1 gerandomiseerd naar een dubbelblinde, 12 weken lange crossover behandeling met rosuvastatine 20 mg dagelijks versus placebo, gevolgd door een 12 weken open-label onderhoudsfase met rosuvastatine 20 mg.

Belangrijkste resultaten

Conclusie

Bij kinderen en adolescenten met HoFH leidde rosuvastatine 20 mg alleen of in combinatie met ezetimibe en/of aferese tot een effectieve LDL-C reductie, en werd goed verdragen. Daarom is rosuvastatine goedgekeurd voor de behandeling van pediatrische patiënten met HoFH in de leeftijd van 7 tot 17 jaar. De LDL-C respons op rosuvastatine was gerelateerd aan de onderliggende mutaties en was consistent met die gezien bij volwassenen.

Referenties

Toon referenties

Vind deze publicatie online op JACC