Cardiovasculaire Geneeskunde.nl

Langdurig gebruik PCSK9 remmer veilig en effectief in HeFH

Long-term Safety, Tolerability, and Efficacy of Evolocumab in Patients With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia

Hovingh GK, Raal FJ, Dent R, et al. - Lipid Journal 2017 ahead of print

Achtergrond

Patiënten met heterozygote familiale hypercholesterolemie (HeFH) hebben een verhoogd plasma low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) niveau, voornamelijk door genetische mutaties in het LDL receptor gen [1], wat resulteert in een verhoogd cardiovasculair (CV) risico. Van de geschatte 34 miljoen patiënten wereldwijd [2,3] wordt een groot gedeelte niet behandeld. Een ander gedeelte van de patiënten maakt gebruik van lipide verlagende middelen, zoals statines, die niet leiden tot een voldoende reductie van het LDL-C-niveau. Daarom is er een onontbeerlijke behoefte aan aanvullende therapieën om het resterende CV risico in deze patiëntenpopulatie te verminderen.

Hoewel het is aangetoond dat het PCSK9 antilichaam evolocumab het LDL-C-niveau in HeFH patiënten veilig verlaagde in fase II en III RUTHERFORD trials [4,5], zijn de lange termijneffecten nog niet bekend. Deze lange termijneffecten werden geëvalueerd in het open-label extension (OLE) trial programma (OSLER-1 en OSLER-2).

Aan het einde van de RUTHERFORD trial werden patiënten geïncludeerd in het OLE programma en opnieuw gerandomiseerd met de verhouding 2: 1 om evolocumab in aanvulling op de standaard zorg (standard of care - SOC) of alleen SOC gedurende 48 weken te krijgen. Van de 440 geïncludeerde patiënten werden 289 toegewezen in de evolocumab plus SOC groep en 151 in de alleen SOC groep.

Belangrijkste resultaten

Conclusie

Deze open-label extension trial van evolocumab heeft aangetoond dat langdurig gebruik (48 weken) van deze PCSK9-remmer in combinatie met SOC het niveau van LDL-C verminderde en dat evolocumab goed verdragen was in een HeFH patiëntenpopulatie, die extra therapie nodig heeft om het risico op CV te verminderen.

Referenties

Toon referenties

Vind dit artikel online op Lipid Journal