Cardiovasculaire Geneeskunde.nl

Orale microsomaal triglyceride transfer eiwitremmer resulteert in voordeel in HoFH

Target achievement and cardiovascular event rates with Lomitapide in homozygous Familial Hypercholesterolaemia

Blom DJ, Cuchel M, Ager M, et al. - Journal of Rare Diseases 2018;13:96

Introductie en Methoden

Volgens de aanbevelingen van de European Atherosclerosis Society (EAS) zouden patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH) behandeld moeten worden naar hetzelfde LDL-c doel als andere hypercholesterolemie patiënten, wat echter niet realistisch is in de meerderheid van HoFH patiënten met huidig beschikbare standaard therapieën [1]. Lomitapide, een orale microsomaal triglyceride transfer eiwitremmer, is goedgekeurd als aanvullende therapie in volwassen patiënten met HoFH {2,3].

In deze retrospectieve analyse werd het aantal HoFH patiënten bepaald die lomitapide ontvingen en het EAS doel (LDL-c niveau ≤70 mg/dL) behaalden. Hiervoor werden data van twee lomitapide studies gebruikt: een enkele-arm, open label, fase 3 klinische trial van lomitapide in volwassen patiënten met HoFH [2], en een enkele-arm extensie van de studie [3]. In beide studies werd lomitapide dosis langzaam verhoogd van 5 mg tot een maximum van 60 mg/dag en werd gegeven bovenop standaardtherapie tot week 26. Het primaire eindpunt was de gemiddelde percentuele verandering in LDL-c niveau van baseline tot week 26, waarna patiënten op lomitapide bleven tot week 78 voor veiligheidsbepaling.

Bovendien werden CV event aantallen in patiënten die lomitapide ontvingen vergeleken met gepubliceerde data: de publicatie van Duell et al., met HoFH patiënten, die mipomersentherapie ontvingen voor ten minste 12 maanden [4] en de publicatie van Raal et al., met een cohort van HoFH patiënten, die behandeld werden met evolocumab [5]. MACE was gedefinieerd als CV sterfte, niet-fataal myocardinfarct, coronaire revascularisatie, instabiele angina en/of ischemische beroerte.

Belangrijkste resultaten

Conclusie

In patiënten met HoFH leidde lomitapide tot een significante vermindering van LDL-c niveaus en tot het behalen van het EAS doel in ongeveer de helft van de lomitapide-behandelde patiënten na ten minste 2 jaar behandeling. CV event aantallen correleerden met LDL-c niveaus.

Referenties

Toon referenties

Download de slide Vind dit artikel online op Journal of Rare Diseases

Klik hier om de slide te bekijken