Cardiovasculaire Geneeskunde.nl

Goedkeuring FDA voor nieuwe behandelingen voor transthyretine-gemedieerde amyloïdose-cardiomyopathie

Nieuws - May 13, 2019

De Amerikaanse Food and Drug Administration tafamidis meglumine en tafamidis-capsules goedgekeurd voor behandeling van cardiomyopathie veroorzaakt door transthyretine-gemedieerde amyloïdose (ATTR-CM) in volwassenen. Dit zijn de eerste door de FDA goedgekeurde behandelingen voor ATTR-CM. De middelen hebben dezelfde actieve stof, tafamidis, maar ze zijn niet vervangbaar op een mg-naar-mg-basis, en hun aanbevolen dosering verschilt.

ATTR wordt veroorzaakt door de opstapeling van abnormale afzetting van amyloideiwit in organen en weefsels, wat interfereert met hun functie. Deze eiwitopstapeling treedt het vaakst op in het hart en in het perifere zenuwstelsel. Als het hart aangedaan is, resulteert dit in kortademigheid, vermoeidheid, hartfalen, verlies van bewustzijn, abnormaal hartritme en dood. Als het perifere zenuwstelsel betrokken is, kan dit leiden tot sensatieverlies, pijn, of onbeweeglijkheid van de armen, benen, handen en voeten. Amyloïdopstapeling kan ook de nieren, ogen, het gastrointestinaal systeem en centraal zenuwstelsel beïnvloeden.

De effectiviteit van tafamidis meglumine en tafamidis-capsules voor de behandeling van ATTR-CM werd aangetoond in een klinische studie van 441 patiënten die gerandomiseerd werden naar tafamidis meglumine of placebo. Na een gemiddelde van 30 maanden, was de overleving beter in de tafamidis meglumine-groep dan in de placebogroep. Van tafamidis meglumine werd ook aangetoond dat het het aantal ziekenhuisopnames voor CV problemen verminderde.

Het aantal patiënten in klinische studies was klein, maar er zijn geen drug-geassocieerde bijwerkingen geïdentificeerd. Tafamidis kan foetale schade veroorzaken wanneer toegediend aan een zwangere vrouw. Vrouwen die tafamidis meglumine en tafamidis-capsules nemen, moeten hun plannen om zwanger te worden of het voorkomen hiervan, bespreken met hun zorgprofessional.

De FDA heeft tafamidis meglumine de Fast Track, Priority Review en Breakthrough Therapy status toegekend. Tafamidis meglumine en tafamidis-capsules hebben elk de Orphan Drug-status gekregen, welke de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten moet ondersteunen en stimuleren.

Bron: persbericht FDA 6 mei 2019

Deel deze pagina met collega's en vrienden: