Cholesterolsyntheseremmer krijgt FDA goedkeuring voor patiënten met hoog CV risico

De eerste-in-zijn-klasse ATP citraat lyase (ACL) remmer bempedoic acid is goedgekeurd door de US Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van volwassenen met heterozygote familiaire hypercholesterolemie of vastgesteld ASCVD om LDL-c te verlagen. Bempedoic acid is een orale, eenmaal-daagse, niet-statine, LDL-c verlagend medicijn, bedoeld als aanvulling op aangepast dieet en maximaal verdraagbare statinetherapie.

Bempedoic acid is een eerste-in-zijn-klasse ACL remmer die LDL-c verlaagt door remming van cholesterolsynthese in de lever, wat resulteert in verhoogde expressie van LDL receptoren. Effecten van bempedoic acid op CV morbiditeit en mortaliteit zijn nog niet bepaald. De CV uitkomsten trial (CLEAR Cardiovascular Outcomes Trial) heeft inclusie afgerond in augustus 2019 van 14032 patiënten met hypercholesterolemie en hoog CVD risico.

FDA goedkeuring van bempedoic acid wordt ondersteund door data van een fase 3 programma van LDL-c verlaging in meer dan 3000 patiënten. In deze studies resulteerde bempedoic acid in een gemiddelde verlaging van 18% in vergelijking met placebo in aanwezigheid van matige of hoge intensiteit statine.

Bempedoic acid werd over het algemeen goed verdragen. Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen omvatten hyperurikemie (ontwikkeling van jicht in sommige patiënten) en peesruptuur of letsel. De meeste bijwerkingen waren infecties van de bovenste luchtwegen, spierkrampen, rugpijn, buikpijn of ongemak, bronchitis, pijn in ledematen, anemie en verhoogde leverenzymen.

Bron: persbericht Esperion Therapeutics, 21 februari 2020