PCSK9i siRNA therapie voor verlagen LDL-c levels goedgekeurd door EC
Nieuws - 14 dec. 2020De PCSK9 siRNA inclisiran is in de EU goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met ASCVD, ASCVD risico equivalent en heterozygote familiare hypercholesterolemie (HeFH) met verhoogde LDL-c concentraties terwijl ze behandeld worden met een maximaal getolereerde, hoog-intensieve LDL-c verlagende therapie.
De goedkeuring is gebaseerd op de positieve resultaten van de placebo-gecontroleerde ORION trials. Voor het primaire eindpunt van de ORION-11 fase III trial liet de PSCK9 siRNA therapie een 50% verlaging in LDL-c levels na 17 maanden zien (P<0,0001) en een tijdsafhankelijke (van 3 tot 18 maanden) afname van de LDL-c concentratie van 49% (P<0,0001) bij ASCVD patiënten of ASCVD risico equivalenten. Vergelijkbare resultaten werden verkregen bij HeFH patiënten met verhoogde LDL-c concentraties, ondanks een maximaal getolereerde LDL-c verlagende behandeling. Na een initiële dosis gevolgd door één na 3 maanden, wordt verwacht dat twee doses inclisiran per jaar langdurige therapietrouw ondersteunen.
"Langdurige blootstelling aan aanhoudend verhoogd LDL-c vergroot het risico op ASCVD, wat kan leiden tot een CV event. Inclisiran behandeling biedt een effectieve en ononderbroken LDL-c reductie en geeft de mogelijkheid om te veranderen hoe verhoogd LDL-c wordt behandeld", zei professor Ulf Landmesser, directeur van Charité Center for Cardiovascular Diseases, Berlijn, Duitsland. "Met slechts twee injecties per jaar, wordt verwacht dat deze therapie de uitdagingen van therapietrouw kan omzeilen."
Inclisiran is goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen gediagnosticeerd met HeFH of non-familiare hypercholesterolemie, of gemengde dyslipidemie, die ofwel in combinatie met andere LDL-c verlagende therapieën of zonder niet in staat zijn om hun aanbevolen LDL-c concentratie streefwaarden volgens de huidige richtlijnen te bereiken. Deze siRNA therapie werd goed verdragen in de fase III trials, met injectie site reacties als meest voorkomende bijwerkingen.
Deel deze pagina met collega's en vrienden: