PCSK9-remmer door FDA goedgekeurd voor patiënten met HoFH

De FDA heeft de PCSK9-remmer alirocumab goedgekeurd als aanvullende LDL-c verlagende therapie voor de behandeling van homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH). HoFH komt bij ongeveer 1 op de 250,000 personen voor en wordt gekenmerkt door zeer hoge LDL-c waarden variërend van 500-1000 mg/dL (~13-26 mmol/L). Patiënten hebben een hoog risico op het ontwikkelen van CVD tijdens pubertijd of als jongvolwassene en het merendeel van de patiënten reageert onvoldoende op de huidige LDL-c verlagende therapieën.

De werkzaamheid en veiligheid van alirocumab werd onderzocht in een 12 weken, dubbelblinde, gerandomiseerde trial bij volwassenen met HoFH Patiënten werden gerandomiseerd naar 150 mg alirocumab (n=45) 2-wekelijkse injecties of placebo (n=24) als aanvulling op andere LDL-c verlagende behandelingen. De primaire uitkomst was percentage verschil in LDL-c vanaf baseline.

Na 12 weken hadden patiënten die alirocumab en LLT kregen gemiddeld een 27% afname in LDL-c in vergelijking met 9% in patiënten die alleen behandeld waren met hun voorgeschreven LLT.

De meest voorkomende bijwerkingen waren verkoudheid, reacties op de plek van injecties, en influenza.

Bron: U.S. Food and Drug Administration, 1 April 2021