Real-world data over gebruik van PCSK9-remmer in FH patiënten

Evolocumab use and LDL-c lowering in a cohort of European patient with familial hypercholesterolemia (FH) – Results from the HEYMANS study

Gepresenteerd op het virtuele EAS 2021 congres door Kausik Ray (London, VK)

Introductie en methoden

De 2019 ESC/EAS richtlijn raadt ≥50% verlaging van LDL-c aan in patiënten met erg hoog CV risico wanneer LDL-c streefwaarden niet behaald zijn, ondanks maximaal getolereerde statines en ezetimibe. Gebruik van PCSK9-remmers wordt aangeraden voor deze patiënten. Hoewel de werkzaamheid van PCSK9-remmers aangetoond is in klinische trials, zijn er beperkte data over gebruik van PCSK9i in de dagelijkse klinische praktijk.

In de HEYMANS studie wordt real-world gebruik van evolocumab beschreven in patiënten die gestart zijn met evolocumab in Europa. HEYMANS is een observationele, multicenter cohort studie in 12 Europese landen. Volwassenen (≥18 jaar) die gestart zijn met evolocumab als onderdeel van klinische behandeling na 1 augustus 2015 worden geïncludeerd. Follow-up is tot 30 maanden na starten met evolocumab.

Deze interim analyse rapporteerde data van 801 patiënten met FH (HeFH [n=766) of HoFH [35) met follow-up tot juli 2020.

Belangrijkste resultaten

• Belangrijkste diagnostische methoden die gebruikt waren zijn Dutch Lipid Clinical Network (40%), genetisch testen (32%) en LDL-c (19%).
• Grootste deel van HeFH patiënten had een geschiedenis van CV events en additionele CV comorbiditeiten.
• 44.5% Van HeFH patiënten gebruikten geen statine, 43.5% gebruikten geen ezetimibe. 33.9% Van patiënten gebruikten hoge-intensiteit statine met ezetimibe.
• Mediaan LDL-c op baseline was 4.30 mmol/L in HeFH patiënten. Na starten met evolocumab was LDL-c verlaagd met ~2/3, en deze verlaging hield aan tot 24 maanden.
• In patiënten met HoFH had de meerderheid een eerder CV event gehad en aanvullende comorbiditeiten. 37% Van patiënten gebruikten geen statine, 51.4% gebruikten geen ezetimibe en 28.6% gebruikten hoge-intensiteit statine met ezetimibe. Een paar patiënten gebruikten lomitapide of ondergingen aferese tijdens de studie.
• Startniveaus van LDL-c was 4.280 mmol/L in HoFH patiënten en LDL-c werd verlaagd met ~1/3 na starten met evolocumab, wat aanhield gedurende de studie.

Conclusie

Grote verlagingen in LDL-c werden gezien na starten met evolocumab in patiënten met FH, ofwel HeFH of HoFH. Deze bevindingen zijn vergelijkbaar met de bevindingen van klinische trial (waarin meer homogene populaties worden geïncludeerd). Ray eindigde door te zeggen dat de echte uitdaging ligt in het starten van implementeren van deze behandelingen.

-Onze verslaglegging van EAS 2021 is gebaseerd op de informatie die beschikbaar is gesteld tijdens het congres-