FDA-goedkeuring voor PCSK9 siRNA voor verlaging van LDL-c

De FDA heeft de siRNA PCSK9-therapie inclisiran goedgekeurd om LDL-c te verlagen met twee doses per jaar, na een eerste dosis en één na 3 maanden.

Inclisiran is in de VS geïndiceerd als aanvulling op dieet en maximaal getolereerde statines voor de behandeling van volwassenen met klinische ASCVD of heterozygote familiaire hypercholesterolemie (HeFH).

“Als een eerste-van-zijn-soort siRNA-therapie werkt inclisiran anders dan andere cholesterolbehandelingen, met een tweejaarlijkse dosering die het een aantrekkelijke optie maakt voor de miljoenen mensen met ASCVD die al cholesterolverlagende medicijnen gebruiken en moeite hebben om hun LDL-streefwaarde te bereiken.” zei Norman Lepor, cardioloog en klinisch onderzoeker in het klinische fase III-programma voor inclisiran.

De FDA-goedkeuring was gebaseerd op resultaten van de fase III ORION-9, -10 en -11-studies. In de fase III-studies resulteerde behandeling met inclisiran in een effectieve en aanhoudende LDL-c verlaging tot 52% na 17 maanden, vergeleken met placebo bij deelnemers met ASCVD of HeFH. Het werd goed verdragen met een veiligheidsprofiel vergelijkbaar met placebo.

Klinische studies die het effect van inclisiran op CV-morbiditeit en -mortaliteit onderzoeken zijn momenteel gaande.

Bron: persbericht Novartis, 22 december 2021