Fase 3-studie met cardiale myosineremmer bij obstructieve hypertrofische cardiomyopathie behaalt primaire eindpunt

De VALOR-HCM-studie behaalt het primaire eindpunt in week 16.

VALOR-HCM is een fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter studie die het effect van de cardiale myosineremmer mavacamten onderzoekt bij patiënten met symptomatische, obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (NYHA klasse III-IV) die voldoen aan de richtlijncriteria voor septale reductietherapie en zijn verwezen voor een invasieve procedure.

De studie randomiseerde meer dan 100 patiënten in een 1:1 ratio naar behandeling met mavacamten of placebo. De studie omvat drie behandelperioden: een placebogecontroleerde periode van 16 weken, een actieve behandelingsperiode van 16 weken waarin alle patiënten mavacamten zullen krijgen en een langdurige verlengingsperiode van 96 weken waarin alle patiënten mavacamten zullen blijven krijgen.

Het primaire eindpunt is de samengestelde uitkomst van het aantal patiënten dat vóór of in week 16 besluit door te gaan met SRT en het aantal patiënten dat in aanmerking blijft komen volgens de SRT-richtlijn (LVOT-gradiënt van ≥50 mmHg en NYHA-klasse III-IV) in week 16 in de mavacamten-groep vergeleken met de placebogroep. Belangrijke secundaire eindpunten zijn de impact op inspanningsgradiënt LVOT, NYHA-klasse, Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) en biomarkers in week 16.

Mavacamten is een selectieve cardiale myosineremmer die zich richt op de onderliggende pathofysiologie van obstructieve hypertrofische cardiomyopathie. Er is eerder aangetoond dat mavacamten de contractiliteit van de hartspier vermindert door overmatige vorming van myosine-actine-bruggen te remmen.

Resultaten van VALOR-HCM zullen worden gepresenteerd op de congres van de American College of Cardiology wat zal worden gehouden van 2 t/m 4 april 2022.

Bron: Persbericht Bristol Myers Squibb, 16 februari 2022