RNAi gericht op TTR verbetert functionele capaciteit bij ATTR amyloïdose met cardiomyopathie

De resultaten van de APOLLO-B fase 3-studie met het RNAi patisiran toonden aan dat aan het primaire eindpunt was behaald. Behandeling met patisiran resulteerde in een significant en klinisch betekenisvol voordeel op de functionele capaciteit - gemeten met de 6-minute walk test (6-MWT) - na 12 maanden, vergeleken met placebo bij patiënten met transthyretine-gemedieerde (ATTR) amyloïdose met cardiomyopathie.

Deze resultaten werden gepresenteerd op het 18e International Symposium on Amyloidosis (ISA).

Er werd een mediaan verschil van 14,7 meter (P=0,0152) waargenomen tussen de twee behandelgroepen, met een voordeel voor de patisiran-groep. Bovendien werd ook het eerste secundaire eindpunt behaald - gezondheidsstatus en kwaliteit van leven, gemeten door de KCCQ-OS score (LS gemiddeld verschil van 3.7 punten, P=0,0397, met voordeel voor de patisiranbehandeling). Het samengestelde eindpunt van sterfte door alle oorzaken, frequentie van cardiovasculaire events en verandering in 6-MWT van baseline tot 12 maanden was niet verschillend tussen de patisirangroep en de placebogroep. Het veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel was bemoedigend bij patiënten met ATTR-amyloïdose en cardiomyopathie.

APOLLO-B is een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd multicenter wereldwijd onderzoek. Aan de studie namen 360 volwassen patiënten deel met ATTR-amyloïdose (erfelijk of wild-type) met cardiomyopathie op 69 locaties in 21 landen. De patiënten werden 1:1 gerandomiseerd naar patisiran (0,3 mg/kg) of placebo, IV toegediend om de drie weken gedurende een periode van 12 maanden. Na 12 maanden zullen alle patiënten patisiran krijgen in een open-label verlenging.

Aanvullende resultaten van de APOLLO-B studie zullen worden gepresenteerd op de jaarlijkse bijeenkomst van de Heart Failure Society of America, die van 30 september tot 3 oktober 2022 in Washington DC zal worden gehouden.

Bron: persbericht Alnylam, 8 sept 2022