Europese Commissie keurt cardiale myosineremmer goed voor behandeling symptomatische obstructieve HCM

De cardiale myosineremmer mavacamten is goedgekeurd in alle lidstaten van de Europese Unie (EU) voor gebruik bij volwassen patiënten met symptomatische (NYHA klasse II-III) obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (HCM). Deze goedkeuring is gebaseerd op de positieve resultaten van twee fase 3-studies, EXPLORER-HCM en VALOR-HCM. Mavacamten is een allosterische en reversibele remmer die selectief is voor cardiale myosine.

De EXPLORER-HCM en VALOR-HCM-studies waren dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 3-studies waaraan patiënten met symptomatische, obstructieve HCM deelnamen.

In de EXPLORER-HCM-studie was het primaire eindpunt - een samengesteld functioneel eindpunt van het percentage patiënten dat een verbetering van de gemengde veneuze zuurstofspanning (pVO₂) met ≥1. 5 mL/kg/min plus verbetering in ten minste 1 NYHA-klasse of verbetering van pVO₂ met ≥3,0 mL/kg/min plus geen verslechtering in NYHA-klasse behaalde op week 30 - werd bereikt bij 37% van de patiënten die mavacamten gebruikten versus 17% bij patiënten op placebo (verschil van 19,4%, 95%CI:8,67-30,13, P=0,0005).

De VALOR-HCM studie toonde aan dat behandeling met mavacamten resulteerde in vermindering van het primaire samengestelde eindpunt - de beslissing van de patiënt om verder te gaan met SRT vóór of op week 16 of patiënten die in aanmerking bleven voor SRT op week 16. 17,9% van de patiënten behandeld met mavacamten vs. 76,8% van de patiënten in de placebogroep besloot om door te gaan met SRT vóór of op week 16 of kwam in aanmerking voor SRT op week 16 (verschil van 58,9%, 95%CI:44,0%-73,9%, P<0,0001).

Uit gepoolde veiligheidsgegevens bleek dat de meest gemelde bijwerkingen duizeligheid, dyspneu, systolische disfunctie en syncope waren.

Bron: persbericht Bristol Myers Squibb, 26 juni 2023