Fase 3-studie met APOC3 siRNA in FCS behaalt primair eindpunt

Behandeling met plozasiran verminderde triglyceriden significant tot 80% en APOC3 tot 94% na 10 maanden bij patiënten met genetisch bevestigd of klinisch gediagnosticeerd familiair chylomicronemiesyndroom (FCS) in de fase 3 PALISADE-studie. Bovendien verminderde de behandeling met plozasiran de incidentie van acute pancreatitis significant in vergelijking met placebo.

Het primaire eindpunt van de PALISADE-studie was de voor placebo gecorrigeerde mediane verandering in triglyceriden na 10 maanden. In totaal werden 75 personen gerandomiseerd naar eenmaal per drie maanden 25 mg plozasiran, 50 mg plozasiran of een overeenkomende placebo. Na 10 maanden werd een mediane triglyceridereductie van 80% en 78% waargenomen met driemaandelijkse doses van respectievelijk 25 en 50 mg plozasiran en een maximale reductie van 98%. In de placebogroep was de mediane triglyceridereductie 17%. De mediane afname in APOC3 na 10 maanden was 88% en 94% met respectievelijk 25 en 50 mg plozasiran.

Alle belangrijke secundaire eindpunten werden behaald voor plozasiran en vertoonden significantie in vergelijking met de placebogroep.

Het veiligheidsprofiel in de PALISADE-studie was gunstig. En het aantal personen met bijwerkingen was vergelijkbaar in de plozasiran- en placebogroepen. De meest gemelde bijwerkingen waren buikpijn, COVID-19, nasofaryngitis, hoofdpijn en misselijkheid.

Bron: persbericht Arrowhead Pharmaceuticals, 3 juni 2024.