Acoramidis goedgekeurd in de EU voor de behandeling van ATTR-CM
Acoramidis is in de EU goedgekeurd voor de behandeling van wildtype of variant transthyretineamyloïdose bij volwassen patiënten met cardiomyopathie (ATTR-CM).
Acoramidis is in de EU goedgekeurd voor de behandeling van wildtype of variant transthyretineamyloïdose bij volwassen patiënten met cardiomyopathie (ATTR-CM). De goedkeuring is gebaseerd op positieve resultaten van de fase III ATTRibute-CM-studie. Deze studie toonde aan dat behandeling met acoramidis een gunstig effect had op de hiërarchische samenstelling van sterfte door alle oorzaken, CV-ziekenhuisopname, verandering in HF-ernst of verandering in inspanningstolerantie bij ATTR-CM-patiënten vergeleken met placebo. Over het algemeen was acoramidis veilig en werd het goed verdragen.
Transthyretine-amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM) is een progressieve ziekte. Het wordt gekenmerkt door de afzetting van TTR-amyloïde, bestaande uit verkeerd gevouwen TTR-aggregaten, in het hart. Acoramidis heeft een vrijwel volledige (≥90%) stabilisatie van TTR aangetoond, waardoor de vorming van amyloïden wordt geminimaliseerd.
Acoramidis wordt in de eerste helft van dit jaar in Europa gelanceerd.