Aficamten goedgekeurd in de EU voor symptomatische obstructieve HCM
De cardiale myosineremmer aficamten is door de Europese Commissie (EC) goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met symptomatische (NYHA-klasse II–III) obstructieve HCM.
De EC heeft aficamten (tabletten van 5 mg, 10 mg, 15 mg en 20 mg) goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met symptomatische (NYHA-klasse II–III) obstructieve HCM. Deze goedkeuring is gebaseerd op positieve resultaten van de fase 3-SEQUOIA-HCM-studie.
SEQUOIA-HCM was een multicenter, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde studie waarin 282 patiënten met symptomatische obstructieve HCM werden gerandomiseerd naar behandeling met aficamten of placebo gedurende 24 weken. Het primaire eindpunt was de verandering in piekzuurstofopname (pVO₂), gemeten met cardiopulmonale inspanningstesten vanaf baseline tot week 24. In SEQUOIA-HCM verbeterde behandeling met aficamten de pVO₂ significant bij patiënten met obstructieve HCM in vergelijking met placebo (least square gemiddeld verschil: 1,74 ml/kg/min; 95%BI: 1,04–2,44; P=0,000002). Het behandeleffect van aficamten was consistent in alle vooraf gespecificeerde subgroepen.
De meest gemelde bijwerkingen van aficamten in SEQUOIA-HCM waren hypertensie (7,7%), palpitaties (7%), duizeligheid (4,2%) en systolische disfunctie gedefinieerd als LVEF <50% (3,5%).
Aficamten is een allosterische, reversibele remmer van cardiale myosine en vermindert LVOT-obstructie door verlaging van de cardiale contractiliteit.