EC-goedkeuring voor vutrisiran voor de behandeling van ATTR-CM
Het RNAi-therapeuticum vutrisiran is goedgekeurd in de EU voor de behandeling van volwassenen met wild-type of erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM).
De goedkeuring breidt de indicatie van vutrisiran uit, dat al een indicatie had voor de behandeling van de polyneuropathie manifestaties van erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose (hATTR) bij volwassenen. Dit besluit van de EMA is gebaseerd op positieve resultaten van de HELIOS-B-studie.
HELIOS-B was een wereldwijde, multicenter, placebogecontroleerde, dubbelblinde fase 3-RCT, waarin 655 patiënten met ATTR-CM werden gerandomiseerd naar subcutane toediening van vutrisiran elke drie maanden of placebo. In HELIOS-B behaalde vutrisiran alle 10 vooraf gespecificeerde primaire en secundaire eindpunten. Vutrisiran verminderde het primaire samengestelde eindpunt van sterfte door alle oorzaken of terugkerende cardiovasculaire events met 28% vergeleken met placebo in HELIOS-B.
HELIOS-B includeerde een diverse populatie van ATTR-CM-patiënten, waaronder patiënten die gelijktijdig substantiële standaardzorg ontvingen, zoals de TTR-stabilisator tafamidis en SGLT2-remmers. De behandeleffecten van vutrisiran waren consistent binnen zowel de totale onderzoekspopulatie als de monotherapiegroep.
Vutrisiran is een siRNA dat de productie van TTR-eiwit remt.