Eplontersen goedgekeurd in de EU voor de behandeling van ATTRv-PN
Eplontersen is goedgekeurd in de EU voor de behandeling van erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose bij volwassenen met stadium 1 of stadium 2 polyneuropathie (ATTRv-PN).
De EU heeft eplontersen goedgekeurd voor de behandeling van erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose bij volwassenen met stadium 1 of stadium 2 polyneuropathie (hATTR-PN of ATTRv-PN). Eplontersen is momenteel het enige goedgekeurde geneesmiddel dat maandelijks via een auto-injecter zelf kan worden toegediend voor de behandeling van ATTRv-PN. De goedkeuring is gebaseerd op positieve resultaten van de fase 3-NEURO-TTRansform-studie.
In NEURO-TTRansform leidde behandeling met eplontersen gedurende 66 weken tot verlagingen in de serum-TTR-concentratie, de neuropathiebeperking en verbetering van de kwaliteit van leven bij patiënten met ATTRv-PN, vergeleken met placebo. Het veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel van eplontersen in NEURO-TTRansform was gunstig.
Eplontersen is een RNA-gericht geneesmiddel dat de aanmaak van hepatische TTR-productie aanpakt. De lopende CARDIO-TTRansform fase 3-studie evalueert de werkzaamheid en veiligheid van eplontersen bij volwassenen met ATTR-cardiomyopathie.