Europese Commissie keurt plozasiran goed voor volwassenen met FCS
De Europese Commissie heeft een handelsvergunning verleend voor plozasiran als aanvulling op een dieet om de triglyceridenwaarden te verlagen bij volwassenen met familiair chylomicronemiesyndroom (FCS).
De Europese Commissie heeft plozasiran goedgekeurd, een small interfering RNA (siRNA)-therapie gericht tegen apolipoproteïne C-III (APOC3), voor de behandeling van volwassenen met familiair chylomicronemiesyndroom (FCS). De therapie is geïndiceerd als aanvulling op een dieet om de triglyceridenwaarden te verlagen bij volwassenen met een diagnose van FCS op basis van klinische criteria of genetisch onderzoek.
De goedkeuring is gebaseerd op de resultaten van de fase 3 PALISADE-studie, waarin behandeling met plozasiran 25 mg leidde tot een afname van de triglyceridenwaarden met ongeveer 80% ten opzichte van de uitgangswaarde. In een gepoolde analyse van alle plozasiran-dosisgroepen ging de behandeling bovendien gepaard met een afname van 83% van de incidentie van acute pancreatitis vergeleken met placebo.
FCS is een zeldzame genetische aandoening die wordt gekenmerkt door ernstig verhoogde triglyceridenwaarden en recidiverende episoden van acute pancreatitis. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) merkt op dat de beschikbaarheid van plozasiran zonder dat genetische bevestiging van de diagnose is vereist, de toegang tot behandeling kan vergroten voor volwassenen met een klinische diagnose van FCS.