Fase 3-studie met aficamten bij niet-obstructieve HCM behaalt beide primaire eindpunten
In ACACIA-HCM verbeterde de cardiale myosineremmer aficamten de KCCQ-CSS en maximale inspanningscapaciteit (pVO2) bij patiënten met symptomatische niet-obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (HCM) vergeleken met placebo.
Positieve resultaten van de fase 3-ACACIA-HCM-studie, waarin het effect van de cardiale myosineremmer aficamten werd onderzocht bij niet-obstructieve HCM, zijn bekendgemaakt. De studie behaalde beide primaire eindpunten en liet statistisch significante verbeteringen zien in door patiënten gerapporteerde symptomen (KCCQ-Clinical Summary Score (CSS)) en maximale inspanningscapaciteit (pVO2) vergeleken met placebo na 36 weken.
Aficamten verbeterde de KCCQ-CSS (least square gemiddeld verschil: 3,0; 95%BI: 0,5-5,5; P=0,021) en pVO2 (least square gemiddeld verschil: 0,67 mL/kg/min; 95%BI: 0,22-1,1; P=0,003) significant vanaf de studieaanvang tot 36 weken vergeleken met placebo.
Behandeling met aficamten verbeterde ook belangrijke secundaire eindpunten, waaronder NYHA-functionele klasse, de samengestelde z-score van ventilatie-efficiëntie en pVO2, en NT-proBNP-waarden.
ACACIA-HCM was een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie waarin 516 patiënten met symptomatische niet-obstructieve HCM in een 1:1-verhouding werden gerandomiseerd naar aficamten of placebo. De twee primaire eindpunten waren veranderingen in KCCQ-CSS en pVO2 vanaf de studieaanvang tot 36 weken.
Er werden geen nieuwe veiligheidssignalen waargenomen. Een LVEF <50% trad op bij 10% van de patiënten behandeld met aficamten en bij 1% van de patiënten die placebo kregen. Twee patiënten die aficamten ontvingen, kregen een ernstig nadelig event van HF geassocieerd met een LVEF <50%. Een onderbreking van de behandeling vanwege een LVEF <40% trad op bij 3% van de met aficamten behandelde deelnemers.
De volledige resultaten van de ACACIA-HCM-studie zullen worden gepresenteerd tijdens een toekomstig medisch congres.