FDA keurt olezarsen goed voor ernstige hypertriglyceridemie
De FDA heeft olezarsen goedgekeurd voor het verlagen van triglyceriden en het risico op acute pancreatitis bij volwassenen met ernstige hypertriglyceridemie.
De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft olezarsen goedgekeurd als aanvulling op een dieet voor het verlagen van triglyceridenwaarden en het risico op acute pancreatitis bij volwassenen met ernstige hypertriglyceridemie (triglyceriden ≥500 mg/dl). Het is de eerste therapie die voor beide indicaties is goedgekeurd in deze patiëntenpopulatie.
De goedkeuring is gebaseerd op de fase 3-studies CORE en CORE2, waarin maandelijkse subcutane toediening van olezarsen de nuchtere triglyceridenwaarden na 6 maanden met maximaal 72% verlaagde ten opzichte van placebo. Deze verlaging bleef behouden gedurende 12 maanden. Daarnaast verminderde olezarsen het aantal episodes van acute pancreatitis met maximaal 91%. Van de deelnemers met gegevens bij studieaanvang en na 12 maanden bereikte 86% een triglyceridenwaarde van <500 mg/dl. Binnen het volledige klinische ontwikkelingsprogramma liet olezarsen een gunstig veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel zien.
Olezarsen is een antisense oligonucleotide dat is gericht tegen apolipoproteïne C-III (APOC3), een belangrijke regulator van het triglyceridenmetabolisme. Het middel was eerder al goedgekeurd in de VS en de EU voor de behandeling van het familiair chylomicronemiesyndroom (FCS); met deze nieuwe indicatie wordt het toepassingsgebied uitgebreid naar de bredere populatie volwassenen met ernstige hypertriglyceridemie.