Langetermijngegevens over lomitapide bij HoFH

EAS-congres 2026 – In het LOWER-register bij patiënten met HoFH leidde behandeling met de MTP-remmer lomitapide gedurende 9,5 jaar tot een significante verlaging van de LDL-c-waarde.

Deze samenvatting is gebaseerd op de posterpresentatie van dr. Dirk Blom (Kaapstad, Zuid-Afrika) tijdens het EAS-congres 2026 - Long-term follow-up outcomes of seven patients with homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH) treated for ≥9 years included in the Lomitapide Observational Worldwide Evaluation Registry (LOWER).

Introductie en methoden

Homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH) wordt gekenmerkt door extreem verhoogde LDL-c-waarden. Patiënten met HoFH hebben een verhoogd risico op vroegtijdige HVZ en sterfte wanneer er niet tijdig en adequaat wordt behandeld. Lomitapide is een orale remmer van het microsomaal triglyceridetransfereiwit (microsomal triglyceride transfer protein, MTP) die de serum LDL-c-waarden verlaagt en is goedgekeurd voor de behandeling van HoFH.

Het LOWER-register (Lomitapide Observational Worldwide Evaluation Registry) is een wereldwijde, prospectieve, observationele cohortstudie naar de werkzaamheid en veiligheid van lomitapide op de lange termijn in de klinische praktijk op locaties in de VS, Europa, Canada, Argentinië en Taiwan. LOWER was gestart in 2014.

Het doel van deze post-hocanalyse was om de uitkomsten te rapporteren van 7 patiënten met HoFH die ten minste 9 jaar werden behandeld met lomitapide. Alle patiënten hadden data beschikbaar tot maand 114.

Belangrijkste resultaten

Werkzaamheid

• De mediane serum LDL-c-waarde was 308 mg/dl bij aanvang van de studie.
• De mediane reductie in LDL-c van studieaanvang tot maand 114 was 64% (bereik: 44-96).
• Alle 7 patiënten behaalden een nadir LDL-c-waarde van <100 mg/dl. 5 patiënten (71%) behaalden een LDL-c-waarde van <70 mg/dl en 2 patiënten (29%) behaalden een LDL-c-waarde van <55 mg/dl.

Veiligheid

• In totaal ondervonden 6 patiënten (86%) tijdens de behandeling optredende nadelige events, waarvan de meeste gastro-intestinale events waren (71%).
• Er werden 4 events van speciaal belang gerapporteerd bij 3 patiënten: 3 levergerelateerde events en 1 MACE. Eén daarvan was gerelateerd aan de behandeling (verhoogde lever transaminasewaarden), wat leidde tot tijdelijke stopzetting van het studiegeneesmiddel.

Conclusie

Bij patiënten met HoFH leidde een behandeling met lomitapide tot een significante verlaging van de LDL-c-waarden over een periode van 9,5 jaar. Behandeling met lomitapide werd over het algemeen goed verdagen en nadelige events ware consistent met het bekende veiligheidsprofiel van lomitapide.

- Onze rapportage is gebaseerd op de informatie die tijdens het EAS-congres 2026 is verstrekt -