Real-world-langetermijngegevens over lomitapide bij HoFH

EAS-congres 2026 – Real-world gegevens uit het wereldwijde prospectieve LOWER-register, verzameld over een periode van 11 jaar, ondersteunen de werkzaamheid en veiligheid van lomitapide op de lange termijn bij patiënten met HoFH.

Deze samenvatting is gebaseerd op de posterpresentatie van dr. Dirk Blom (Kaapstad, Zuid-Afrika) tijdens het EAS-congres 2026 - Long-term safety and effectiveness of lomitapide in treating homozygous familial hypercholesterolemia: 11 years of real-world evidence from the Lomitapide Observational Worldwide Evaluation Registry (LOWER).

Introductie en methoden

Homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH) is een zeldzame genetische aandoening die wordt gekenmerkt door extreem verhoogde LDL-c-waarden, wat vaak leidt tot vroegtijdige HVZ en mortaliteit. Lomitapide is een orale microsomaal triglyceridetransferprotein (MTP)-remmer die LDL-c-waarden verlaagt onafhankelijk van de LDL-receptorroute. Lomitapide is goedgekeurd voor de behandeling van HoFH.

Het LOWER-register (Lomitapide Observational Worldwide Evaluation Registry), dat in 2014 werd gestart, is een wereldwijde, prospectieve, observationele cohortstudie naar de werkzaamheid en veiligheid van lomitapide op de lange termijn in de klinische praktijk op locaties in de VS, Europa, Canada, Argentinië en Taiwan.

Het doel van deze analyse was om de 11-jaars follow-upgegevens van patiënten die waren opgenomen in LOWER te rapporteren. In totaal werden 246 patiënten (gemiddelde leeftijd 50,3 jaar, 56,5% vrouwen) geïncludeerd in LOWER, waarvan behandelgegevens beschikbaar waren voor 245 patiënten. De gemiddelde ± SD LDL-c-waarde bij studieaanvang bedroeg 241,1 ± 109,1 mg/dl.

Belangrijkste resultaten

Werkzaamheidsgegevens

• Patiënten die met lomitapide werden behandeld, bereikten gedurende maximaal 11 jaar een aanzienlijke verlaging van het LDL-c.
• Op enig moment tijdens de follow-up had 72% van de patiënten een LDL-c-verlaging van ≥50% ten opzichte van de uitgangswaarde.
• 74% van de patiënten bereikte een LDL-c-waarde <100 mg/dl (<2.6 mmol/l), 51% van de patiënten bereikte <70 mg/dl (<1.8 mmol/l) en 38% bereikte <55 mg/dl (<1.4 mmol/l) op enig moment tijdens de follow-up.
• De incidentie van MACE tijdens de behandeling met lomitapide bedroeg 2,8 events per 100 persoonsjaren. Na stopzetting van lomitapide bedroeg de incidentie van MACE 4,3 events per 100 persoonsjaren.

Veiligheidsgegevens

• De meest voorkomende events van speciaal belang waren levergerelateerde events (21,6%), gevolgd door MACE (15,9%) en gastro-intestinale events (13,9%).
• Bij 75,1% van de patiënten trad er een nadelige event op. Bij 45,3% van de patiënten traden gastro-intestinale aandoeningen op.

Conclusie

Uit gegevens van het wereldwijde prospectieve LOWER-register over een periode van 11 jaar blijkt dat behandeling met lomitapide in de dagelijkse klinische praktijk bij patiënten met HoFH leidt tot een substantiële en aanhoudende verlaging van het LDL-c, waarbij 74% van de patiënten een LDL-c van <100 mg/dl bereikte. Het veiligheidsprofiel van lomitapide bleek beheersbaar.

- Onze rapportage is gebaseerd op de informatie die tijdens het EAS-congres 2026 is verstrekt -