Vutrisiran door CHMP aanbevolen voor EU goedkeuring voor de behandeling van ATTR-CM
Het RNAi-therapeuticum vutrisiran heeft van het CHMP van het EMA een positief advies gekregen voor de behandeling van volwassenen met transthyretine-gemedieerde amyloïdcardiomyopathie (ATTR-CM).
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft een positief advies uitgebracht over de goedkeuring van vutrisiran voor de behandeling van wildtype of erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdcardiomyopathie (ATTR-CM). Deze aanbeveling is gebaseerd op de resultaten van de HELIOS-B-studie.
HELIOS-B was een wereldwijde, multicenter, placebogecontroleerde, dubbelblinde fase 3-RCT waarin 655 patiënten met ATTR-CM werden gerandomiseerd naar subcutaan vutrisiran eenmaal per drie maanden of placebo. In HELIOS-B verlaagde de behandeling met vutrisiran het risico op het primaire samengestelde eindpunt van sterfte door alle oorzaken of terugkerende CV-events bij patiënten met ATTR-CM, vergeleken met placebo. Alle vooraf gespecificeerde secundaire eindpunten werden ook behaald. De behandeleffecten van vutrisiran waren consistent in alle patiëntensubgroepen, inclusief bij patiënten die gelijktijdig een TTR-stabilisator gebruikten.
Vutrisiran is een RNAi-therapeuticum gericht tegen de TTR-productie in de lever. Momenteel is vutrisiran goedgekeurd in de EU voor de behandeling van erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose bij volwassenen met stadium 1 of stadium 2 polyneuropathie (ATTRv-PN).
De beslissing van de Europese Commissie wordt in juni 2025 verwacht.