FDA keurt acoramidis goed voor de behandeling van ATTR-CM

De FDA heeft acoramidis, een orale TTR-stabilisator, goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met cardiale transthyretine amyloidose (ATTR-CM). De behandeling is erop gericht om CV-sterfte en CV-gerelateerde ziekenhuisopnames te verminderen.

De beslissing van de FDA is gebaseerd op de positieve resultaten van de ATTRibute-CM fase 3-studie. Deze dubbelblinde gerandomiseerde studie toonde aan dat behandeling met acoramidis resulteerde in een betere samengestelde primaire uitkomst (samenstelling van overlijden door alle oorzaken, CV-gerelateerde ziekenhuisopname, verandering in NT-proBNP-niveau, en verandering in 6-minuten-loopafstand) vergeleken met placebo.

Er is ook een aanvraag voor goedkeuring ingediend bij de European Medicines Agency. Een besluit wordt in 2025 verwacht.

Bron: Nieuwsbericht Bridgebio, 22 november 2024