Een retrospectieve cohortstudie onder 751 patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH) toonde geen sekseverschillen in leeftijd bij diagnose, behandeling en HVZ-risicofactoren, behalve roken. Mannen hadden wel een grotere kans om een MI te krijgen en PCI te ondergaan.

EAS-congres 2024 Lomitapide, een orale MTP-remmer, wordt gebruikt bij patiënten met HoFH om LDL-c verder te verlagen. Dirk Blom bespreekt de langetermijnwerkzaamheids- en veiligheidsdata van lomitapide bij patiënten met HoFH aan de hand van 9-jaars observationele data van LOWER.

Nationale Lipidendag 2024 Danny Cohn legt uit hoe gene-editing met CRISPR/Cas9 werkt, en vertelt meer over de klinische toepassing van CRISPR/Cas9-gebaseerde therapie bij hereditair angio-oedeem en HeFH.

In een fase 3-RCT verminderde tweewekelijks of maandelijks alirocumab, naast stabiele lipidenverlagende therapie, LDL-c en andere proatherogene lipiden na 24 weken bij pediatrische patiënten met familiaire hypercholesterolemie (HeFH) vergeleken met placebo.

In een internationale, crosssectionele registratiestudie waren klassieke diagnostische kenmerken van familiaire hypercholesterolemie zeldzaam bij personen <18 jaar. De diagnose werd daardoor gesteld o.b.v. de LDL-c-waarde of genetische test. De meeste deelnemers kregen geen lipidenverlagende therapie.

Een post-hocanalyse op patiëntniveau van 7 klinische ORION-studies in een diverse populatie van patiënten met dyslipidemie toonde dat inclisiran versus placebo veilig was en in het algemeen goed werd verdragen.

De vergoedingsvoorwaarden voor alirocumab zijn per 1 december 2023 uitgebreid. Patiënten met HeFH of zeer hoog CV-risico vanwege vastgestelde HVZ bij wie het LDL-c niet op streefwaarde is komen in aanmerking voor een vergoeding van alirocumab.

Vanaf de geboorte tot aan een hoge leeftijd verschillen de lipidenwaarden tussen mannen en vrouwen. Jeanine Roeters van Lennep gaat dieper in op de man-vrouw verschillen, en bespreekt de invloed van menstruatiecyclus, zwangerschap, borstvoeding en menopauze op lipidenwaarden.

AHA 2023 Andrew Bellinger vertelt over VERVE-101, een nieuw medicijn dat een verandering van een enkel basenpaar in het PCSK9-gen veroorzaakt om PCSK9 en LDL-c te verlagen. Hij deelt de drie belangrijkste observaties van de studie met VERVE-101 bij patiënten met HeFH en ASCVD.

De European Atherosclerosis Society heeft een Position Statement gepubliceerd waarin wordt opgeroepen tot actie om de ziektelast van HVZ te verlagen bij vrouwen. Jeanine Roeters van Lennep bespreekt de belangrijkste boodschappen van dit statement.

Bekijk de slides van prof. dr. Fabrice Martens, gehouden tijdens een online avondsymposium over lipidenmanagement anno 2023.

ESC-congres 2023 Onderzoekers van de fase 3-studie LIBerate-HeFH rapporteerden gegevens over de werkzaamheid en veiligheid van het kleine PCSK9-bindende eiwit lerodalcibep bij patiënten met heterozygote FH (HeFH).